Quali sono gli attuali utilizzi delle cellule staminali in campo terapeutico? A parlare di questo campo di ricerca piuttosto recente è il prof. Carmelo Carlo-stella, responsabile di Ematologia e Terapie Sperimentali Oncologiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano). “L’impiego clinico più importante delle cellule staminali emopoietiche (CSE) residenti nel midollo osseo o circolanti nel sangue periferico è rappresentato dal loro uso per trapianto autologo o allogenico nella terapia di neoplasie ematologiche e, più raramente, per la terapia di tumori solidi. Oltre alle CSE, il midollo osseo contiene anche le cellule staminali mesenchimali (CSM), che generano molteplici tipi di cellule che sintetizzano la matrice ossea e il microambiente emopoietico. Ma dopo una fase di grande entusiasmo all’inizio degli anni 2000 attualmente le CSM non hanno alcuna utilizzazione, anche se sono in corso studi specifici”.
Le terapie con staminali prelevate dal paziente stesso
“Le CSE autologhe (prelevate dal paziente stesso) sono utilizzate quotidianamente in tutti i centri di Ematologia clinica ad alta specializzazione. Il Cancer Center di Humanitas ha una sezione di Trapianto e Terapie Cellulari che ha sviluppato programmi innovativi di trapianto”, precisa l’esperto. “I trapianti di CSE autologhe – continua Carlo-stella sono particolarmente utilizzati nella cura di alcuni tipi di tumori del sangue (linfomi e mieloma). Le CSE vengono, sia pure raramente, impiegate anche per la terapia di alcuni tumori solidi che si giovano di dosi particolarmente elevate di farmaci antineoplastici: in questo caso le cellule staminali autologhe ricostituiscono la componente emopoietica del midollo osseo del paziente, distrutta dall’intenso trattamento anti-tumorale”.
Le terapie con staminali prelevate da donatore
Il trapianto allogenico di CSE rende possibile la cura di diverse malattie ematologiche, tra cui le leucemie acute e le mielodisplasie ad alto rischio. “Grazie a programmi innovativi di trapianto da donatore familiare non identico (chiamato aploidentico) come quello sviluppato in Humanitas, il trapianto allogenico è diventato fattibile nel 100% dei pazienti (con leucemia acuta, mieloma, linfoma, leucemia cronica) che ne hanno bisogno e questo ha risolto il problema della disponibilità del donatore. Avere reso fattibile il trapianto allogenico quasi nel 100% dei pazienti costituisce un progresso fondamentale della trapiantologia moderna. Il trapianto allogenico è utilizzato anche nella terapia di alcune forme di malattie ematologiche non neoplastiche come la talassemia e l’anemia falciforme (l’Italia ha centri pioneristici per questo tipo di terapie)”.
Gli approcci più recenti
Più di recente sono state messe in atto terapie innovative che combinano l’utilizzo delle cellule staminali e della terapia genica per malattie monogeniche che si manifestano in deficit funzionali di cellule derivanti dalle staminali emopoietiche, come le cellule del sistema immunitario. “Il primo successo di una terapia genica ex vivo fu riportato nel caso di una sindrome di immunodeficienza congenita – spiega il prof. Carlo-Stella. Altre sindromi da immunodeficienza congenita dovute a carenza di altri enzimi sono state trattate con simile strategia e risultati altrettanto lusinghieri. In altre malattie immunologiche,quali le immuno-deficienze acquisite o le malattie auto-immuni, l’uso delle cellule staminali è meno ovvio, ed è legato all’idea di salvare una popolazione staminale emopoietica pluripotente per ricostituire il sistema emopoietico dopo mieloablazione”.
Il dizionario della ricerca
cellula staminale: staminale una cellula che si divide dando origine a due cellule diverse tra loro, una cellula figlia uguale alla cellula madre (e che come quest’ultima conserva le caratteristiche di staminalità, ovvero la capacità di dividersi all’infinito) e un’altra cellula figlia diversa – definita ‘progenitore’ – che, anche se è in grado di dividersi numerose volte, non può più farlo indefinitamente e prima o poi tutta la sua progenie si differenzierà in un solo tipo di cellula (cellula staminale unipotente) o in alcuni tipi di cellule differenziate (cellula staminale multipotente)
cellula progenitrice: cellula in cui si divide una cellula staminale che, anche se è in grado di dividersi numerose volte, non può più farlo indefinitamente – meccanismo noto come ‘perdita della staminalità’- e prima o poi tutta la sua progenie si differenzierà in un solo tipo di cellula (cellula staminale unipotente) o in alcuni tipi di cellule differenziate (cellula staminale multipotente)
staminali adulte: cellule già specializzate in un unico tipo cellulare. Sono presenti in molti e forse in tutti gli organi dei mammiferi, anche se il loro numero sembrerebbe tendere a ridursi con il progredire dell’età
staminale unipotente: cellula staminale in grado di differenziarsi in un solo tipo di cellula specializzata (cellula della pelle, cellula del cervello, ecc)
staminale multipotente: cellula staminale in grado di differenziarsi in alcuni tipi di cellule
cellule staminali totipotenti: sono le cellule staminali in grado di differenziarsi in tutti i tipi di tessuti dell’organismo umano
cellule staminali multipotenti indotte (CSMI): sono cellule staminali adulte – e quindi specializzate in un unico tipo di tessuto – riprogrammate in modo da tornare allo stadio di staminali multipotenti – e quindi in grado di differenziarsi in diversi tipi di tessuti mediante l’inclusione di quattro geni embrionali
Nelle precedenti puntate:
- Cellule staminali: cosa sono e da dove nascono
- Cellule staminali: ecco come si differenziano
- Staminali embrionali: dove tutto ha inizio
- Quando la differenziazione arriva al termine: le cellule staminali adulte
- Cellule staminali: le novità degli ultimi 10 anni
Nelle prossime puntate:
- Staminali e prospettive terapeutiche: cosa ci riserva il futuro?
