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Tumori

Cellule CAR-T, una nuova arma contro il tumore sperimentata in Humanitas

20/12/2018

L’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA) ha approvato due farmaci che sfruttano le cellule CAR-T contro due forme tumorali delle cellule del sangue. Ora in l’Italia manca l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ma nel frattempo sono in corso sperimentazioni in alcuni centri selezionati, fra cui Humanitas. Nel frattempo è sempre più concreta la possibilità di modificare le cellule del sistema immunitario di un paziente con un tumore, per far sì che si moltiplichino e distruggano solo le cellule malate, senza danneggiare i tessuti sani. Ne abbiamo parlato con il dottor Luca Castagna, responsabile sezione Terapie Cellulari, Ematologia, in Humanitas.

 

Una nuova possibilità di trattamento contro il tumore

Una nuova possibilità terapeutica, sempre più vicina, attraverso la quale cellule modificate, le CAR-T, del sistema immunitario di un paziente con tumore vengono armate, con la missione di distruggere selettivamente le cellule malate. Ecco come funziona in concreto questo innovativo trattamento ancora in fase di sperimentazione:

1. Nel centro autorizzato viene effettuato un prelievo al paziente per isolare i suoi linfociti T

2. I linfociti T vengono inviati alla ditta produttrice del farmaco, dove viene inserito il gene che codifica per il Car che riconosce uno specifico tumore

3. I linfociti T modificati (cellule CAR-T) vengono rimandati al centro e reinfusi nel paziente

4. Le cellule CAR-T agiscono riconoscendo le cellule di quello specifico tumore e distruggendole.

 

Le cellule-farmaco per alcuni linfomi non Hodgkin e la leucemia linfoblastica acuta

Il nome che definisce questo approccio terapeutico, con cui vengono chiamate le cellule-farmaco, è CAR-T, un acronimo inglese (Chimeric antigen receptor T) che sta a indicare linfociti T con un recettore chimerico.

“I linfociti T sono i responsabili del sistema immunitario dell’uomo e le CAR-T cell sono linfociti T modificati, armati contro un solo bersaglio, specifico di una determinata malattia”, ha illustrato il dottor Castagna. “I CAR-T approvati dall’EMA per l’utilizzo nell’uomo sono diretti contro la proteina CD 19, che è espressa sui linfociti B di alcuni linfomi non Hodgkin e della leucemia linfoblastica acuta. Attualmente dunque abbiamo questa nuova possibilità terapeutica solo per queste due forme tumorali; per tutte le altre è ancora necessario costruire linfociti T diretti contro un determinato antigene, trovando un bersaglio specifico di ogni tumore, ma ci sono già studi per il mieloma multiplo, le leucemie mieloidi acute e anche nei tumori solidi”.

 

Da una fase all’altra della sperimentazione

“Come per qualsiasi altro farmaco, sia di tipo ordinario quindi chimico sia come questi costituiti da cellule, i passaggi sono gli stessi, e passeranno ancora almeno alcuni mesi prima che possano essere utilizzati in tutti i pazienti per i quali sono indicati – ha spiegato ancora il dottor Castagna, chiarendo che le autorizzazioni da parte dell’EMA sull’uso di questi due trattamenti non significa tuttavia che siano subito disponibili per tutti i casi in cui possono essere indicati.

“Le company che producono queste cellule dovranno presentare un dossier all’AIFA, la quale seguirà il normale percorso per approvarne l’uso in Italia: recepire le direttive dell’EMA, stabilire il prezzo e la rimborsabilità; inoltre, essendo ‘farmaci’ costituiti da cellule, è necessaria una normativa, al momento non definita, per stabilire quali centri potranno utilizzarli, con quali caratteristiche e qualità, considerando anche il costo che sarà alto”.

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Chi sono i pazienti possibili?

La nuova possibilità, se verrà approvata, potrebbe interessare chi finora non ha risposto agli schemi terapeutici utilizzabili: “Per quanto riguarda il linfoma, da noi seguito in Humanitas, i pazienti candidati per l’uso commerciale di questo trattamento, una volta conclusi i passaggi dell’AIFA, saranno quelli che hanno avuto una recidiva dopo varie terapie, fra cui anche il trapianto autologo; se invece si considerano le sperimentazioni cliniche, che precedono l’immissione in commercio, dipende dal tipo di studio che viene condotto ma in generale vengono inclusi pazienti in una fase avanzata di malattia, che hanno ricevuto diversi tipi di trattamento”.

 

L’eccellenza di Humanitas e l’efficacia sui linfomi

In Italia sono pochi i centri abilitati, che devono dimostrare di saper trattare le cellule prelevate ai pazienti, saper trattare i pazienti per le complicanze potenziali di questa terapia, avere un’organizzazione adeguata per evitare effetti collaterali e offrire la maggiore sicurezza possibile ai pazienti. La scelta dei centri per questi studi sperimentali è dunque veramente limitata.

“Nei linfomi i risultati degli studi finora realizzati sono buoni, seppur non arrivano al 100% di efficacia. A seguito di una somministrazione di cellule CAR-T la malattia si riduce in 7-8 pazienti su 10 trattati e la sopravvivenza è del 50% circa. Questo significa che al momento attuale, con un follow up dopo la terapia ancora piuttosto breve, pari a un po’ meno di due anni, la metà dei pazienti è rimasta senza malattia – ha detto il dottor Castagna -. Siamo di fronte quindi a una terapia efficace: un buon passo avanti, che rappresenta solo l’inizio, un’opportunità in più accanto ad altre, su cui lavorare per migliorarne sia l’efficacia sia la tolleranza”. Nel frattempo, per trovare ulteriori soluzioni e possibilità: “In alcuni centri statunitensi ci sono già cellule CAR-T dirette contro altri antigeni delle cellule del tumore: se l’azione contro un antigene non funziona se ne prova un altro. Certo è ancora una strada lunga, in fase di sperimentazione. Nell’attesa, se anche il tentativo con le CAR-T che abbiamo ora a disposizione non funziona, non ci si ferma e si useranno altre terapie, per esempio il trapianto da un donatore”.

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