Questo tumore della pelle viene tradizionalmente trattato chirurgicamente, ma in alcuni pazienti potrà essere d’aiuto una nuova molecola.

Una nuova molecola, il GDC 0449, ha dato risultati sorprendenti nella cura del basalioma, un tipo particolare di tumore della pelle. Il basalioma è un tumore maligno che ha aggressività generalmente locale e ad oggi viene trattato chirurgicamente nella maggior parte dei casi, anche dal momento che molto di rado dà luogo a metastasi.
Trattare il tumore con i farmaci è ugualmente necessario per i soggetti che presentano la sindrome del nevo basocellulare, una malattia genetica ereditaria che è stata studiata per la prima volta negli anni novanta del secolo scorso. Le persone che hanno il gene responsabile di questa patologia sviluppano basaliomi ripetutamente, cosa che rende l’intervento chirurgico poco vantaggioso. La molecola GDC 0449 è stata studiata proprio su un campione di soggetti che presentano la sindrome e si è rivelato molto efficace, riducendo le lesioni in maniera evidente.
Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Lorenza Rimassa, vice responsabile di Oncologia Medica di Humanitas Cancer Center.

Dott.ssa Rimassa, come funziona questa nuova molecola?

“Oggi sappiamo che una parte dei tumori insorgono per via di danni al patrimonio genetico; questa molecola è in grado di bypassare la mutazione specifica e ripristinare la via metabolica “bloccata” dal gene difettoso, in pratica annullando l’azione dell’informazione genetica danneggiata. La ricerca ha avuto un grande successo, dato che, oltre alla regressione di quelle presenti, nessuno dei soggetti trattati ha sviluppato nuove lesioni tumorali nei tre mesi di follow up. Sono in fase di studio differenti molecole che utilizzano lo stesso principio; si pensa che potrebbero essere utilizzate nella cura di vari tipi di tumore. La sperimentazione, anche per il GDC 0449, è ancora nella fase II, nella quale si valutano la sicurezza e l’efficacia dei nuovi farmaci”.

In quali casi verrà utilizzato il GDC 0449?

“Per il momento si continuerà a rimuovere i basaliomi facendo ricorso esclusivamente alla chirurgia. Con l’eccezione di chi presenti la sindrome del nevo basocellulare ed abbia quindi lesioni troppo estese o dei rarissimi casi nei quali il basalioma dia luogo a metastasi e sia quindi consigliabile affiancare all’intervento una terapia medica adeguata. Nonostante il farmaco sia somministrato per via orale, sono stati infatti registrati pesanti effetti collaterali, tanto che il 20% dei pazienti trattati ha abbandonato lo studio per questo motivo. È necessario, di conseguenza, lavorare ancora per ridurre questo problema”.

È vero che il farmaco sarà presto sperimentato anche in Humanitas?

“Il GDC 0449 ha dimostrato grandi potenzialità: nei soggetti monitorati, ha ridotto praticamente a zero tutte le lesioni nell’arco di sei mesi di terapia, incoraggiando ulteriori tentativi. Stiamo preparando, in stretta collaborazione con i nostri dermatologi, un protocollo di sperimentazione adeguato, che includerà solo i pazienti non trattabili in maniera differente per via dello stadio avanzato della patologia”.

A cura della Redazione